Генная терапия и редактирование генов: CRISPR, клинические испытания и первые одобренные методы лечения.
Сокращение времени на экспансию CAR T-клеток в 10–21 день позволяет снизить дозу препарата и сократить время доставки, так как 30% терапий сейчас остаются без применения из-за ухудшения состояния пациента.
Блокировка возрастного белка позволила восстановить хрящ у старых мышей и предотвратить остеоартрит после травм, а человеческий хрящ начал вырабатывать новую ткань.
Пять ученых из Гарварда и NIH получили награду за открытие роли белка BCL11A в переключении от фетального к взрослому гемоглобину, что позволило создать первый CRISPR-лекарство Casgevy для лечения болезни Ходжкина и талясемии.
Исследование на 24 собаках показало снижение биологического возраста и улучшения в мышцах после введения плазмидной терапии GF-1004.