RealFeedApp beta
- Ученые получили 2026 приз Уоррена Алперта за разработку лекарства
Пять ученых из Гарварда и NIH получили награду за открытие роли белка BCL11A в переключении от фетального к взрослому гемоглобину, что позволило создать первый CRISPR-лекарство Casgevy для лечения болезни Ходжкина и талясемии.
- Область
- генная терапия
- Что сделали
- Ученые из Гарварда и NIH получили награду за открытие роли белка BCL11A в переключении от фетального к взрослому гемоглобину, что стало основой для создания первого лекарства на основе CRISPR для лечения болезни Ходжкина и талясемии.
- Зачем это
- Это открытие позволило разрабатывать терапию, которая может исправить генетические дефекты, вызывающие эти заболевания, используя технологию редактирования генома.
#crispr#hemoglobin#bcl11a#sickle cell#gene editing
