RealFeedApp Три пациента с болезнью Ходжкина достигли независимости от переливаний
Исследование показало точную коррекцию мутации в гене β-глобина и восстановление экспрессии взрослого гемоглобина без побочных эффектов.
- Область
- генная терапия
- Что сделали
- Компания Kamau Therapeutics представила предварительные данные о трех пациентах с болезнью Ходжкина, у которых после редактирования генов была восстановлена выработка взрослого гемоглобина и прекратились боли.
- Зачем это
- Это позволяет избежать регулярных переливаний крови и болевых кризов, что является главной целью лечения этой болезни.
#sickle cell#gene editing#casgevy#hematopoietic stem cells#clinical trial
