RealFeedApp FDA одобрила персонализированную генную терапию для редких заболеваний
Регулятор предложил механизм, позволяющий получить разрешение на лечение конкретной мутации, а затем расширить его на другие варианты гена без проведения новых клинических испытаний.
- Область
- генная терапия
- Что сделали
- FDA представила новые правила, позволяющие одобрять персонализированные генные терапии для редких мутаций без проведения новых клинических испытаний, используя только лабораторные данные.
- Зачем это
- Это упростит доступ к лечению для людей с очень редкими мутациями, для которых традиционные клинические испытания часто невозможны или непрактичны.
#gene therapy#fda#clinical trial#personalized medicine#regulation
