RealFeedApp Beam Therapeutics одобрит лекарство от болезни Хоплер к концу года
Компания Beam Therapeutics представила положительные результаты пилотного испытания своего препарата, основанного на технологии редактирования оснований, который позволяет точно изменять отдельные нуклеотиды в ДНК.
- Область
- генная терапия
- Что сделали
- Компания Beam Therapeutics показала, что её терапия на основе редактирования оснований (технология, позволяющая точно менять отдельные буквы ДНК) помогла пациентам с болезнью хлороза (сickle cell disease) избавиться от тяжелых приступов боли.
- Зачем это
- Это стало первым положительным результатом поздней стадии испытаний для подхода к созданию лекарств через редактирование оснований, и компания планирует подать заявку на одобрение FDA к концу года.
#base editing#sickle cell#gene therapy#fda#beam therapeutics
