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Selektiver Knockdown von mutanter DNAJB6 verbessert Molekülmerkmale

Ein Knock-in-Mausmodell mit selektivem Knockdown des mutanten DNAJB6 F90I zeigte verbesserte Proteinverarbeitung im Vergleich zur Wildtyp-Variante. Als Kandidatenmarker für die pathogene Aktivität von DNAJB6 wurde DNAJA4 identifiziert.

Bereich
Gehirn und Neurowissenschaft
Was gemacht wurde
Forscher haben eine Maus entwickelt, bei der nur das krankhafte Gen F90I abgeschaltet wird, während das gesunde Gen erhalten bleibt. Dies ermöglicht es, die negativen Auswirkungen des mutierten Proteins zu untersuchen, ohne dass das Tier stirbt, was bei einer vollständigen Genverluste der Fall wäre.
Warum es wichtig ist
Die Maus zeigt alle typischen Symptome der Krankheit, die auch bei Menschen beobachtet werden, was sie zu einem besseren Modell für die Erforschung der Erkrankung macht.
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